【FDA获批】Heron Therapeutics宣布Aponvie（阿瑞匹坦）注射用乳剂获FDA批准上市；Aponvie是首款也是唯一一款用于预防PONV（术后恶心和呕吐）的静脉注射治疗制剂，通过单次30秒静脉注射给药■◆◆★★★，Aponvie可在五分钟内实现大脑内受体占有率≥97%的药效■★★，并能维持至少48小时的有效血药浓度
【临床进展】2022年9月15日■■，Alnylam Pharmaceuticals（简称“Alnylam”）和再生元（◆★■■★★“Regeneron ”）宣布★◆★★，共同开发治疗非酒精性脂肪性肝炎 (NASH)的RNAi药物ALN-HSD◆◆■，获得初步的1 期临床数据：迄今为止■■■，ALN-HSD 表现出令人鼓舞的安全性和耐受性；在使用 ALN-HSD 治疗的健康受试者(N=44)中，最常见的不良事件是注射部位反应，且反应程度都很轻微，未报告与治疗相关的严重不良事件；基于这些结果★◆★，两家公司计划在 2022 年末开始一项针对成年 NASH 患者的 2 期研究
【临床进展】2022年9月22日，致力于开发基于基因编辑疗法治愈病毒性感染疾病的临床阶段生物技术公司 Excision BioTherapeutics 公司宣布，旗下用于人类免疫缺陷病毒1型（ HIV-1）治疗的在研基因编辑疗法 EBT-101 正在进行的 Phase 1/2 期临床试验首位受试者已经给药；该名受试者于 2022 年 7 月给药◆★■◆，初步结果表明 EBT-101 迄今为止耐受性良好；研究人员将对受试者继续进行安全性监测，而受试者也有望在评估潜在治愈时获得分析性治疗中断 (ATI)其基础的抗逆转录病毒疗法 (ART)
【临床进展】2022年9月21日，科济药业BCMA CAR-T产品CT053北美2期研究进展于第七届CAR-TCR年度峰会展示；本次CAR-TCR 峰会上报告的北美2期临床试验中17 名患者接受 zevor-cel 治疗的结果表明，如同此前在美国血液学会年会报告的中国研究者发起的临床试验和LUMMICAR-1的I期临床试验，zevor-cel在北美2期临床试验中也展现了良好的临床获益
【临床进展】2022年9月21日，由上海复宏汉霖生物技术股份有限公司发起的“一项比较 HLX10（重组抗 PD-1 人源化单克隆抗体注射液）或安慰剂联合化疗（卡铂/顺铂-依托泊苷）同步放疗在局限期小细胞肺癌（LS-SCLC） 患者中的抗肿瘤疗效和安全性的随机、双盲■■■◆★、国际多中心、III 期研究◆■◆◆■◆”正在招募受试者。HLX10是由上海复宏汉霖生物技术股份有限公司研发的一种作用于程序性细胞死亡蛋白-1（PD-1）的人源化单克隆抗体。PD-1是一种存在于免疫细胞表面的蛋白，能够抑制免疫细胞杀死癌细胞■■◆◆★★。研究药物作用于PD-1★■，阻止其抑制免疫细胞，从而使免疫细胞能够攻击癌细胞。现有安全性数据和 PK 数据证明 HLX10 在患者中的安全性是可接受的。该研究为国际多中心临床试验，已在中国多家研究中心获得伦理批准
【EMA】2022年9月16日，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）采纳了一项针对由赛诺菲和阿斯利康联合开发的药物Beyfortus（nirsevimab）的积极意见，推荐批准Beyfortus用于新生儿和婴儿◆★，帮助他们在首个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季到来时预防RSV下呼吸道感染疾病；Beyfortus成功获批后将是首个且唯一、可广泛应用于婴儿人群的单剂次被动免疫制剂，包括足月或早产的健康婴儿，或健康状况特殊的婴儿
【FDA获批】2022年9 月 15 日，康宁杰瑞生物制药宣布自主研发的重组人源化 PD-L1 单域抗体恩沃利单抗注射液（Envafolimab，研发代号◆■◆■◆：KN035）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予快速审批通道（FTD）资格，用于治疗一线/二线化疗后疾病进展的局部晚期、不可切除或转移性多形性肉瘤（UPS）/纤维组织细胞肉瘤（MFS）；恩沃利单抗注射液是康宁杰瑞自主研发的 PD-L1 单域抗体 Fc 融合蛋白，2021 年 11 月在中国获批上市，适用于不可切除或转移性微卫星高度不稳定 (MSI-H) 或错配修复基因缺陷型 (dMMR) 的成人晚期实体瘤；目前恩沃利单抗注射液（KN035）已在中国◆◆■、美国和日本针对多个肿瘤适应症同步开展临床试验，多个适应症已进入注册/III 期临床；恩沃利单抗注射液（KN035）已被美国 FDA 授予晚期胆道癌、软组织肉瘤孤儿药资格
【临床进展】2022年9月20日，辉瑞（Pfizer）公司宣布，其在研20价肺炎球菌疫苗（20vPnC）在欧盟婴幼儿中进行的关键性3期临床试验获得积极顶线结果；试验结果显示◆★★★★，这一在研20价疫苗如果获得批准■■★◆■◆，在3针接种后很可能对疫苗携带的20种血清型提供保护；根据这一结果，辉瑞预计在随后几个月内向欧盟监管机构递交上市申请
【临床进展】2022年9月19日★◆★★◆■，荣昌生物制药（烟台）股份有限公司宣布，已完成泰它西普（RC18，商品名: 泰爱®）治疗系统性红斑狼疮（SLE）患者的国内Ⅲ期确证性研究，并获得初步数据结果；初步结果显示◆◆■■■，本研究达到了预设的临床终点，第52周SRI-4应答率在泰它西普组为82.6%■★■，安慰剂组为38.1%◆★◆◆；所有敏感性分析结果显示，泰它西普组的SRI-4反应率均明显高于安慰剂组
【FDA获批】近期■◆■★，百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb◆■★, BMS）宣布：美国食品药品监督管理局（FDA）批准了全球首个口服选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂Sotyktu（deucravacitinib），用于治疗适合系统治疗或光疗的成年中重度斑块状银屑病患者■■★，此次获批是基于POETYK PSO-1 和POETYK PSO-2这两项关键III期临床研究结果；Deucravacitinib预计将于2022年9月在美国市场正式推出，但不建议deucravacitinib与其他强效免疫抑制剂联合使用
【FDA】2022年 9 月 14 日，美国 FDA 和国立卫生研究院（NIH）宣布启动罕见神经退行性疾病关键路径（CP-RND），这是一项旨在促进对神经退行性疾病的了解和促进开发治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）和其它罕见的神经退行性疾病的药物
【临床进展】近日，欧洲药品监督局（EMA）人用药委员会（CHMP）对吉利德科学公司的子公司Kite Pharma的CAR-T治疗剂Yescarta提出了建议增加适应症的积极审查结果；Yescarta的积极意见基于具有里程碑意义的3期ZUMA-7研究的主要结果■■◆■；CHMP建议许可的Yetetad的新适应症可用于成人DLBCL和HGBL患者■■◆★◆，在完成使用初级药物化学免疫治疗后12个月内肿瘤复发或不耐受◆◆■★■■；若获得许可，Yyecata将有望成为欧洲第一个CAR-T二级治疗药物
【临床进展】2022年9月14日，康宁杰瑞生物制药宣布◆★，KN046联合含铂双药化疗一线治疗晚期非小细胞肺癌Ⅱ期临床研究的两年生存随访数据★◆■★★，以壁报形式在2022年欧洲肿瘤内科学会（ESMO 2022）年会上公布
【临床进展】2022年9月19日★◆，荣昌生物宣布■★■，已完成泰它西普（RC18，商品名：泰爱）治疗系统性红斑狼疮（SLE）患者的中国3期确证性研究，并获得初步数据结果◆◆；研究达到了预设的临床终点，第52周SLE反应指数-4（SRI-4）应答率在泰它西普组为82.6%，安慰剂组为38■★■.1%
【FDA】美国 FDA 于 上周发布的一份题为■■◆★“2018、2019 和 2020 年度估计新仿制药批准带来的节约”的报告◆★◆★■；FDA 指出◆■★，“这种逐年变化很大程度上是由于每年批准的仿制药中的特定产品造成的”；另外■★■◆■★，报告还强调了首仿批准对仿制药节约做出的重大贡献◆■◆◆◆★；FDA 的这份报告仅统计的是传统仿制药的节约 , 未将生物类似药囊括在内
【临床进展】2022年9月20日，Sage Therapeutics和渤健（Biogen）共同宣布，在研口服药品zuranolone（SAGE-217/BIIB125）治疗成人抑郁症（MDD）的最新数据结果。分析显示◆◆★◆★，zuranolone疗效具有持续性，有潜力作为根据需要才服用的抑郁症药物★■◆；Zuranolone是一种每日一次、为期14天的在研疗法，正在开发用于治疗MDD和产后抑郁症，该药物是一种口服神经活性类固醇GABAA受体阳性别构调节剂
【其他获批】2022年9月20日，百济神州宣布，英国卫生技术评估机构英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）已发布最终评估文件，推荐百悦泽®（泽布替尼）用于治疗既往接受过至少一种治疗，且适用于苯达莫司汀-利妥昔单抗联合用药（BR）的华氏巨球蛋白血症（WM）成人患者英国国家卫生与临床优化研究所推荐百悦泽®用于治疗既往接受过至少一种治疗的华氏巨球蛋白血症患者
【临床进展】2022年9月17日，根据国家药监局药品审评中心（CDE）官网◆◆★◆，上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）申报的◆■★“靶向 CD19 非病毒 PD1 定点整合 CAR-T 细胞注射液”临床试验申请◆★★◆◆，已经获得受理；BRL-201通过非病毒载体利用CRISPR基因编辑技术实现基因敲除和CAR元件的定点稳定整合，具有PD1基因敲除和CAR均一性稳定表达双重优势
【临床进展】近日■★■◆◆■，BioNTech在2022年ESMO大会公布了其Claudin-6（CLDN6）靶向的CAR-T疗法BNT211用于治疗复发或难治性晚期实体肿瘤患者的1/2期临床试验最新数据；结果显示，该药物展现出了令人鼓舞的临床活性◆★◆★◆★，并且在两种测试剂量水平上安全性可控◆★◆；据悉，BNT211是一种新型的实体瘤CAR-T疗法，该疗法通过将靶向癌胎抗原Claudin-6的自体CAR-T细胞疗法与编码CLDN6的CAR-T细胞扩增mRNA疫苗（CARVac）相结合，近而提高CAR-T细胞的持久性和抗肿瘤活性，以达到“1+1＞2◆★■”的效果■◆★；2022年6月，该药物获欧洲药品管理局(EMA)优先药物(PRIME)资格
【EMA获批】2022年9月16日■◆★■★，欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）采纳了一项针对Beyfortus（nirsevimab）的积极意见，推荐批准由赛诺菲和阿斯利康联合开发的Beyfortus用于新生儿和婴儿，帮助他们在首个呼吸道合胞病毒（RSV）流行季到来时预防RSV下呼吸道感染疾病★★；一旦获批◆◆★■，Beyfortus将是首个且唯一、可广泛应用于婴儿人群的单剂次被动免疫制剂，包括足月或早产的健康婴儿，或健康状况特殊的婴儿
【FDA】2022年9月16日，CPGM 7346★★★■◆■.832 批准前检查 & CPGM 7356.002 药品生产检查★★■★：修订包括增加 ICH Q9《质量风险管理》◆◆、Q10《药品质量体系》和 Q12《药品生命周期管理的技术和监管考虑因素》★■■◆★，亚硝胺杂质控制，以及评估设施的替代工具
【临床进展】2022年9月16日■■，Intellia同时公布了该公司两款在研体内CRISPR/Cas9基因组编辑疗法NTLA-2001和NTLA-2002的积极临床结果■◆；基于此次中期数据，Intellia将在I/II期研究正在进行的剂量递增部分评价第3个剂量50mg；该剂量水平已于近期完成给药，Intellia预计在II期、安慰剂对照、剂量扩展部分选择最多两个剂量进行进一步评价，预计2023年上半年开始；作为II期研究的一部分，Intellia计划扩大参与试验的国家和临床研究中心
【FDA获批】2022年9月19日，德琪医药有限公司宣布■■■，首个由德琪医药自主开发的新型PD-L1/4-1BB双特异性抗体ATG-101获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，用于治疗胰腺癌；此次获得美国FDA孤儿药资格认定★★■◆★◆，将有助于促进与FDA交流■■★★，加速推进ATG-101临床开发及相关注册的进度；目前全球尚无获批用于治疗胰腺癌的PD-L1/4-1BB双特异性抗体
【临床进展】2022年9月17日，阿斯利康（AstraZeneca）罕病部门旗下公司Alexion公布其在研口服补体因子D抑制剂danicopan（ALXN2040）于ALPHA临床3期试验的预定中期结果★◆；数据显示当danicopan作为C5补体抑制剂添加疗法时欢迎来到公赌船jcjc710★■★，能够在临床上显著改善阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的血管外溶血（EVH）情形欢迎来到公赌船jcjc710，并减少患者的血液输注需要
【临床进展】2022年9月19日，捷思英达医药技术有限公司宣布其小分子创新药Aurora A抑制剂VIC-1911通过美国FDA的新药临床研究申请审评并获得临床批件（NCT05374538）；捷思英达获批开展“极光激酶抑制剂VIC-1911单药治疗及联合Sotorasib治疗KRAS G12C突变型非小细胞肺癌的临床1期研究”
